非病毒CRISPR/Cas9系统载体的研究进展

论文摘要

近年来,规律成簇的间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats sequences, CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR associated protein 9, Cas9)基因编辑系统已经成为生物医学基础研究中最强大的技术之一.但是如何将CRISPR/Cas9系统高效地递送至靶器官或细胞仍是一个巨大的挑战.随着非病毒载体的快速发展,基于脂质体、聚合物、无机纳米粒子等化学方法的纳米载体已经显现出巨大的应用潜力.本文首先对CRISPR/Cas9系统在疾病建模和疾病治疗中的应用潜力以及其局限性进行了阐述,然后分析了以质粒DNA、mRNA或蛋白质形式递送CRISPR/Cas9系统的优缺点并详细概述了已经出现的非病毒载体,最后总结了当前非病毒载体在递送CRISPR/Cas9系统过程中面临的关键障碍,并提出了有望克服这些障碍的策略.

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文章来源

类型: 期刊论文

作者: 刘琦,张展展,刘阳

关键词: 基因编辑,非病毒载体,药物递送,纳米药物

来源: 中国科学:化学 2019年05期

年度: 2019

分类: 工程科技Ⅰ辑,基础科学

专业: 生物学

单位: 药物化学生物学国家重点实验室功能高分子材料教育部重点实验室南开大学化学学院

基金: 国家重点研发专项“纳米科技”(编号:2018YFA0209700),国家自然科学基金(编号:51673100),天津市自然科学基金(编号:18JCQNJC03600)资助项目

分类号: Q78

页码: 752-765

总页数: 14

文件大小: 1533K

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标签：基因编辑论文;  非病毒载体论文;  药物递送论文;  纳米药物论文;