降解致病亨廷顿蛋白的新策略

降解致病亨廷顿蛋白的新策略

论文摘要

靶向"不可成药靶点"已成为近年原创性药物开发的一个新方向,其中,通过降解致病蛋白是最具前景的方向,目前已有方法主要是PROTAC(proteolysis targeting chimera)等技术。复旦大学鲁伯埙、费义艳及丁澦合作研究团队的最新研究通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选发现了特异性靶向自噬降低亨廷顿病致病蛋白的小分子化合物,并在小鼠神经元、亨廷顿病病人细胞以及亨廷顿病果蝇模型中得到验证。以上基于自噬小体绑定化合物(autophagosome tethering compounds, ATTEC)的药物研发原创概念有望为亨廷顿病和其他多种疾病的临床治疗提供了切入点。

论文目录

  • 1 通过降解致病蛋白研发新药的主要方法
  • 2 已经发展的针对亨廷顿蛋白的亨廷顿病潜在治疗方法
  • 3 ATTEC:直接针对致病蛋白的新型蛋白质降解策略
  • 文章来源

    类型: 期刊论文

    作者: 李朝阳,朱成钢,丁澦,费义艳,鲁伯埙

    关键词: 靶向药物,神经退行性疾病,亨廷顿病,蛋白降解,自噬

    来源: 生命的化学 2019年06期

    年度: 2019

    分类: 基础科学,医药卫生科技

    专业: 神经病学

    单位: 复旦大学生命科学学院,复旦大学信息科学与工程学院

    基金: 国家自然科学基金项目(31961130379)

    分类号: R741

    DOI: 10.13488/j.smhx.20190394

    页码: 1049-1054

    总页数: 6

    文件大小: 700K

    下载量: 110

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