论文摘要
20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。
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文章来源
类型: 期刊论文
作者: 陈曦,陈亮,李大力
关键词: 基因治疗,遗传罕见病,临床试验,上市药物,基因组编辑技术,系统
来源: 生物工程学报 2019年12期
年度: 2019
分类: 基础科学,医药卫生科技
专业: 临床医学
单位: 华东师范大学生命科学学院上海市调控生物学重点实验室
基金: 国家自然科学基金(Nos.81670470,81873685)资助~~
分类号: R450
DOI: 10.13345/j.cjb.190363
页码: 2295-2307
总页数: 13
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