刘漪1王希2王庭胜3
（1广西桂林医学院附属医院老年科广西桂林541001；2北京中医药大学东方学院河北廊坊065001)
(3广西桂林市城区卫生工作者协会广西桂林541001）
【摘要】基因是记录和传递遗传信息的生命密码，掌控机体的生老病死。基因疗法，是指利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，用于治疗和预防疾病。因为基因疗法是从病根着手，故能大大提高当前一些疑难疾病的有效率和治愈率，甚至一些原被视之为“不治之症”的疾病也可以运用这项新兴疗法治愈。随着基因治疗技术深入研究及使用，其对人类健康将做出更多的贡献。
【关键词】基因疗法遗传性疾病癌症成功范例
【中图分类号】R456【文献标识码】A【文章编号】2095-1752（2011）24-0127-02
国外，尤其在美国，随着生物医学技术的迅猛发展，方兴未艾的生物医学技术正在揭示各种疾病产生的根源和治疗新途径，而医坛上正冉冉升起一颗夺目耀眼的新星——基因医生与基因疗法，他们正是这支拓荒队伍的先驱者。
众所周知，既往死死纠缠医学界、困扰临床医师的两大医学难题：①遗传性疾病（如白痴、血友病、侏儒症、进行性肌营养不良综合征等）；②基因突变的疾病（如临床常见的各种癌症疾病）。根据国外有关医学科学研究结果证明，目前，无论任何疾病的产生，都是不外乎两大因素：①人体正常细胞基因缺损；②人体正常细胞基因突变。而基因医生采取新进的基因疗法正是从识别、分离疾病基因入手，为这类患者植入健康基因或替换有缺陷的基因，从而达到彻底防范或（和）治愈这类疾病最终的目的。而基因医生与基因疗法正肩负着攻克人类遗传性疾病的神圣责任。上述两类棘手疾病或许在不久的将来不再棘手。
据有关资料统计，目前世界上总计有三千五百多种遗传疾病；而在美国，如当前常见的死死困扰人类的糖尿病、高血压、心脏病、风湿性关节炎、痛风、肺气肿、红斑狼疮、各种类型的癌症、血友病等即为这类疾病。美国平均每二十名新生婴儿中即有一名患遗传疾病。医坛从事这一领域的新技术、新疗法的基因医生与基因疗法，标志着人类医学界的生物医学科学家，已从解释人体生命现象上升到了改造生命、创造生命的历史性新阶段。可以毫不夸张的说，基因医生和基因疗法，是当代医坛上真正的起死回生的行家里手与灵丹妙药，其医术堪称世界上最精湛的了。目前，美国在这一领域的拓展和取得的成就遥遥领先。他们运用基因疗法每年均能治愈数以千计的遗传病患者。据报道，他们利用基因疗法攻克遗传病的启发，最早的突破口是ADA综合症。所谓的ADA综合症，即为临床极罕见的遗传病，其致病原因是患儿体内缺少腺甙脱氨酶，凡得此病患者很少活满两岁的。以往按常规的治疗方法是移植异体骨髓，但事实证明其疗效并未稳定。而采取基因疗法——具体方法是由基因医生把能激发细胞活动力，产生大量腺甙脱氨酶的健康基因直接植入患者骨髓种植，从根本上替换患儿缺损基因细胞，从而创造一个新的生命。又如另一种遗传疾病白痴，同样也是由于患者的某一种基因缺失，自身不能产生半乳糖酶所造成的。基因医生有理由认为，只要给白痴患者植入能分解半乳糖酶的基因，其病情也就能得到彻底的痊愈或好转。同理，医学科学家们研究，基因疗法对于心脏病患者也有了新的突破。美国洛克非勒大学简?布鲁斯劳博士在研究中发现，人体有八个基因所产生的物质，极有助于胆固醇顺畅地经过血液流动循环，一旦基因缺损或缺失，就会发生血液循环障碍，从而改变心血管内膜粥样硬化导致血管破裂或心力衰竭。而通过基因疗法完全可以扭转这一过程，杜绝心脏病的发生或心脏病也就能逐日好转至痊愈。
早至80年代，美国的基因医生就曾断言：各类癌症的产生同样与基因突变密不可分。当时，他们就已识别出了25种癌症基因。他们在作了大量患病学社会调查后，很肯定的断言，至少有20%的美国癌症患者身上，有种种证据证明促进了恶性肿瘤的形成。通过美国官方公布统计数字得知，目前美国每年有二千六百人患侏儒症。现在医学生物学家们研究，早在80年代就已识别出侏儒症的缺损基因，为基因医生治疗侏儒症时创造了有利条件。他们于1985年即采用生物技术制成了最新的药物和生长激素，并开始成批的投放市场，深受患者及临床的欢迎。文章写到这里，很多读者都以为，似乎遗传性疾病及各类癌症的攻克已指日可待。其时不然，基因疗法在治疗多种遗传病中获得不同程度的疗效，但受益者仅仅局限于患者本人，不能传递给其子孙后代，换言之，只能“一人享受，后代无缘”。因此，目前基因医生认为，要想从根本上杜绝遗传性疾病的流传，除了禁止近亲结婚外，最为关键的环节，就是筛除继承各种遗传病的胚胎，不能给带有致病基因的任何胎儿出生。在国外，美国目前正在实现生殖细胞的基因疗法以及更换生殖细胞的基因，有选择性定向的培育特定的优生人种试验。他们甚至早在80年代就开始加紧完成十万多个基因的编目工作，并制订出它们的组织完整机构。同时开始筹建基因图书馆（基因库），将人体的全部基因构造和细胞核内46个染色体的位置均标得清清楚楚，一目了然，非常方便科学研究工作者的查询。
基因疗法，目前在美国已经并正在替代一部分外科手术和临床药物治疗。可以预言，不久的将来，随着基因医生与基因疗法的诞生，标志着人类为更快速、更直接有效的治愈各种疾病已为期不远了！